C’è in ballo la vita di un bambino, c’è bisogno della solidarietà di ognuno di noi. Luca Sansone, originario di Martina Franca, in provincia di Messina, è un angioletto meraviglioso purtroppo affetto da SMA (atrofia muscolare spinale) di tipo 1, ovvero la forma più grave di una malattia molto rara. Per farcela ha bisogno dello Zolgesma, un farmaco miracoloso dal costo di $2.100.000. L’aiuto immediato è la sua unica speranza di salvezza, per questa nobile ragione è stata avviata sulla sicura piattaforma gofundme.com (link cliccabile) una raccolta fondi con l’obiettivo di aiutare i genitori del piccolo a raccogliere la somma economica per acquistare il medicinale. Ecco di seguito il comunicato con i dettagli per effettuare la donazione:
“Luca (nostro figlio) è un meraviglioso bimbo di quasi 6 anni, affetto da atrofia muscolare spinale di tipo 1, la forma più aggressiva purtroppo, diagnosticata a 6 mesi di vita.
Da allora abbiamo sempre confidato nella ricerca per una cura miracolosa ed oggi, questa cura miracolosa che potrebbe ridisegnare il futuro di Luca si chiama Zolgesma.
Zolgesma è la prima ed unica terapia genica al mondo (e anche la più cara purtroppo, il farmaco costa circa € 2.100.000) che può intervenire direttamente sul DNA, correggendo l’errore che causa la patologia e viene somministrato una sola volta.
Attualmente tale farmaco è autorizzato anche in Europa in alcuni stati tra cui la Germania e può essere dato a bambini fino ai 21 Kg di peso.
In Italia la somministrazione è possibile solo per bimbi fino ai 6 mesi e nonostante l’AIFA sta lavorando per mettersi a pari con gli altri Paesi Europei per Luca (che pesa già 18 Kg circa) non c’è più tempo e rischia di non rientrare più nei criteri previsti per l’efficacia del farmaco.
Per tale motivo e per non privare Luca di una possibilità per una vita migliore, noi genitori abbiamo pensato di aprire questa raccolta fondi per andare in Germania e far somministrare il farmaco a pagamento.
Grazie di cuore per chi vuole contribuire, anche un piccolo contributo può dare speranza al nostro Luca per una vita più dignitosa.
Le donazioni avverranno sulla carta Postepay della mamma e sì può versare nei seguenti modi:
con bonifico intestato a Santoro Carmela Melissa (mamma di Luca), IBAN: IT66F3608105138241280841298
istituto: Posteitaliane
dall’estero codice Swift: BPPIITRRXXX
causale: donazione per Luca
con ricarica Postepay n. 5333 1711 1257 0995
codice fiscale: SNTCML76E71A638Q
Cos’è l’atrofia muscolare spinale e come si cura?
Il medicinale Zolgesma può salvare la vita del piccolo Luca. A riportarlo anche l’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco), come si legge sul portale ufficiale del Governo italiano:
“Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n.286 del 17.11.2020, a partire dal 18.11.2020 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, ai sensi della legge 23 dicembre 1996 n. 648, il medicinale ZOLGENSMA per la seguente indicazione terapeutica:
Trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1).
Si ricorda che le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei “Registri e PT 648”, raggiungibile dal box “Link correlati”.
Si specifica infine che, a partire dal 18.11.2020, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema”.
SMA e la campagna di sensibilizzazione
Zolgesma è il farmaco più costoso al mondo, la terapia genica ha un prezzo di 1,9 milioni di euro a dose, è in grado di ripristinare – se iniettato in tempo – con una sola applicazione le normali funzioni dei motoneuroni responsabili delle capacità motorie, di deglutizione e respiratorie. Ma il SSN al momento se ne fa carico solo per i neonati che non abbiano superato il sesto mese. Diverso lo scenario negli Stati Uniti e in Europa, dove si raggiunge una platea più ampia sulla base di un criterio che valuta il peso del bambino da curare, che deve rientrare nei 21 chilogrammi.
In passato anche Maria Grazia Cucinotta ed Eleonora Daniele si sono impegnate in una campagna di sensibilizzazione al fianco di quei genitori che lottano ogni giorno affinché per i loro figli possano avere quel barlume di speranza in grado di garantir loro un futuro dignitoso. La loro battaglia è iniziata dagli studi di Storie Italiane su Rai 1, e sui social, da oggi raggruppati sotto l’hashtag #esefossetuofiglio. Si sono rivolte anche al ministro Roberto Speranza e al Direttore generale Aifa Nicola Magrini. Non c’è però tempo da perdere, Luca ha bisogno di aiuto, la donazione al momento è l’unico modo per salvarlo!
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